Nuovo farmaco per il tumore del pancreas: a che punto siamo? di Michele Reni, Corriere.it

La raccomandazione sul daraxonrasib per il trattamento di seconda linea nell’ adenocarcinoma del pancreas metastatico da parte dell’Ema ha acceso un grande interesse per questa possibilità

La recente raccomandazione di approvare il daraxonrasib per il trattamento di seconda linea dei pazienti con adenocarcinoma del pancreas metastatico da parte del comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA) avvenuta il 15 ottobre 2026 ha riacceso i riflettori su questa vicenda.

Cosa cambia di fatto ora?
Nulla. Il parere adottato dal comitato viene trasmesso alla Commissione Europea che accelererà la decisione sull’autorizzazione all’immissione in commercio (AIC) del farmaco a livello dell’Unione Europea. Una volta concessa questa autorizzazione, le decisioni relative al prezzo e al rimborso del farmaco saranno prese a livello di ciascun Stato membro, tenendo conto del potenziale ruolo o dell’utilizzo di questo medicinale nel contesto del sistema sanitario nazionale di quel Paese. La durata dell’iter per poter disporre gratuitamente del farmaco non è prevedibile.

È possibile accedere al farmaco prima dell’AIC?
Sì. È stato attivato un percorso chiamato Accesso Globale per Paziente Nominale (GNPA) che permette a singoli pazienti di accedere al farmaco in attesa di commercializzazione nel proprio paese di residenza. Il programma non può essere richiesto direttamente dal paziente: occorre che l’oncologo curante certifichi la necessità clinica assoluta del farmaco, si assuma la responsabilità di prescrivere un farmaco privo di AIC e informi il paziente che i tempi di fornitura del farmaco non sono garantiti. L’accesso al farmaco è autorizzato specificamente per ogni singolo paziente che deve essere affetto da un adenocarcinoma del pancreas metastatico, aver già ricevuto una precedente chemioterapia che si deve essere rivelata inefficace e deve godere di buone/ottime condizioni cliniche.
Diversamente da quanto accaduto negli US, il costo del trattamento è a totale carico del paziente ed è di circa 35 mila euro per mese di trattamento.

Esiste una necessità clinica assoluta ad utilizzare questo farmaco?
È discutibile. Una necessità clinica assoluta indica che il trattamento è l’unico modo per gestire la patologia (non esistono cioè alternative efficaci che possano garantire lo stesso risultato), che perciò il trattamento è indispensabile e non procrastinabile per salvaguardare la salute o la vita del paziente e che l’omissione della cura comporterebbe un grave e immediato rischio di peggioramento della prognosi, disabilità permanenti o pericolo di vita per la persona. 
Il daraxonrasib non è un farmaco che guarisce dal tumore del pancreas perché è in grado di ritardare la progressione del tumore, ma non di impedirla. Il suo impiego permette di prolungare di circa 3,5 mesi la durata del controllo della malattia rispetto ad una chemioterapia subottimale come quella utilizzata nello studio RAS 302. Infatti, nel gruppo di pazienti che hanno ricevuto il trattamento chemioterapico standard, il 15% non hanno di fatto ricevuto alcuna terapia e circa due terzi degli altri hanno ricevuto uno schema chemioterapico che non può essere definito uno standard perché non supportato da precedenti studi di fase 3. Inoltre, la chemioterapia è stata somministrata per un periodo insolitamente breve. Non sono noti i benefici a lungo termine del daraxonrasib perché i dati finora disponibili sono molto preliminari. Da quanto al momento risulta, la probabilità di non avere avuto una progressione di malattia dopo 11 mesi dall’avvio del trattamento è identica nel gruppo trattato con chemioterapia e in quello trattato con chemioterapia. Occorre perciò attendere risultati più maturi per trarre conclusioni più solide. 

Riguardo ai benefici in termini di durata della vita, i dati sono ancora di più difficile interpretazione perché ad oggi non sono state rese pubbliche le informazioni relative al trattamento successivo alla progressione nei due gruppi dello studio per cui non si può escludere che vi siano state disparità di gestione e che queste abbiano influenzato in modo diverso il risultato finale. Per esempio, i pazienti trattati con chemioterapia non hanno potuto ricevere il daraxonrasib successivamente, mentre quelli trattati con il daraxonrasib potrebbero avere ricevuto la chemioterapia in seguito. Il vantaggio in termini di tempo libero da progressione di malattia va poi valutato anche alla luce degli effetti collaterali. Se si considerano le tossicità gravi, cioè quelle di grado 3 o superiore, extraematologiche, cioè quelle non legate ad abbassamenti di globuli bianchi, rossi o piastrine che sono più facilmente gestibili dall’oncologo e poco rilevanti per il paziente, queste si sono verificate più spesso con il daraxonrasib (41.4% rispetto a 24.4% con la chemioterapia).

Perchè c’è così tanto entusiasmo per questo farmaco?
Il farmaco rappresenta una novità perché agisce su un bersaglio che in passato si pensava non fosse sfruttabile come tale. Inoltre, il daraxonrasib si aggiungerà allo scarso armamentario terapeutico attualmente disponibile per il trattamento del tumore del pancreas. Per poter capire quale sarà il reale impatto sulla storia della malattia occorrerà aspettare dati più maturi e i risultati delle sperimentazioni che sono attualmente in corso. – tratto da CORRIERE.IT

* MICHELE RENI è primario delle Unità Operative di Oncologia e Day Hospital Oncologico, direttore del programma strategico di coordinamento clinico del Pancreas Center all’Irccs Ospedale San Raffaele e professore associato di Oncologia dell’Università Vita-Salute San Raffaele.